芦可替尼治疗骨髓纤维化效果怎样？

芦可替尼治疗骨髓纤维化效果怎样？

芦可替尼（鲁索替尼）是首个被美国食品与药品监督管理局(FDA)批准上市的选择性JAK1/2抑制剂，适用于国际预后积分系统(IPSS)中危-2组及高危组骨髓纤维化（MF）患者。研究显示，该药物可有效改善患者体质性症状，缩小脾脏体积，延长生存期。

临床研究数据

Ⅰ/Ⅱ期美国研究共纳入153例骨髓纤维化患者，采用15mg和25mg每日两次的剂量方案，结果显示52%的患者有疗效。这种疗法的3级或4级骨髓抑制发生率低于10%，患者的全身症状（包括体重减轻、乏力、盗汗、皮肤瘙痒等）有迅速改善。153例患者接受ruxolitinib持续时间中位数超过14.7个月，75%的患者使用时间大于24月。

身体负担改善

研究证明，芦可替尼可使MF患者身体负担得到改善。6分钟走路实验显示：27例患者经过1、3、6月治疗后，中位距离分别为34、57、71米。经1年治疗，15mg和25mg每日两次的组别中，体重增加的中位数分别为9.4kg和7.1kg。

Ⅲ期COMFORT—I实验结果

Ⅲ期COMFORT—I实验共纳入309例患者，按1:1随机分为治疗组（口服芦可替尼，15～20mg，每日两次）或安慰剂组。结果显示，主要终点指标：在治疗24周后，治疗组和安慰剂组分别有41.9%和0.7%患者达到脾脏体积相对于基线值至少减少35%，两组比较差异显著（P<0.0001）。治疗组45.9%和安慰剂组5.3%的患者每日症状总评分（Trs）至少减少50%，有显著差异（P<0.0001）。

结论

由此可见，芦可替尼对骨髓纤维化的效果还是比较明显的。但需要强调的是，以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络，仅作信息交流之目的，文中观点不代表医伴旅立场，亦不代表医伴旅支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考，具体用药请咨询主治医师，本站只做信息展示，不销售药品。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

本文原文来自医伴旅