乌司奴单抗国内获批，溃疡性结肠炎治疗迈入靶向时代

乌司奴单抗国内获批，溃疡性结肠炎治疗迈入靶向时代

近年来，溃疡性结肠炎的治疗取得了突破性进展，新型靶向药物如乌司奴单抗和托法替尼在临床上展现出显著的疗效。这些药物通过精准靶向炎症反应的关键环节，不仅提高了治疗效果，还降低了传统药物常见的副作用，为患者带来了新的希望。

乌司奴单抗（Ustekinumab）是一种人源化IgG1κ单克隆抗体，通过靶向IL-12和IL-23共有的p40亚基发挥作用。IL-12和IL-23是两种重要的细胞因子，在免疫介导的炎症性疾病中扮演关键角色。乌司奴单抗通过阻断这两种细胞因子与靶细胞表面的IL-12Rβ1受体蛋白结合，抑制信号传导和细胞因子级联反应，从而达到抗炎效果。

临床试验数据显示，乌司奴单抗在治疗中重度活动性溃疡性结肠炎方面表现出色。2024年10月，由华东医药股份有限公司全资子公司杭州中美华东制药有限公司研发的乌司奴单抗注射液（HDM3001/QX001S）获批上市，成为国内首个获批的乌司奴单抗注射液生物类似药。该药物不仅在成人斑块状银屑病治疗中取得显著成效，其用于儿童斑块状银屑病的补充申请也已获得国家药品监督管理局受理。

乌司奴单抗注射液的给药频次较低，使用便利性高，且具有良好的安全性和耐受性。根据强生公司2023年报，原研产品Stelara®（喜达诺®）在全球销售额达到108.58亿美元，显示出其在市场上的巨大潜力。

托法替尼（Tofacitinib）是一种口服小分子药物，通过抑制Janus激酶（JAK）信号通路发挥作用。JAK信号通路在免疫细胞的活化和增殖中起着重要作用，与多种自身免疫性疾病相关。托法替尼通过抑制JAK1和JAK3的活性，减少促炎细胞因子的产生，从而减轻肠道炎症反应。

托法替尼在治疗溃疡性结肠炎方面显示出良好的疗效。与传统药物相比，托法替尼具有起效快、副作用小的特点。然而，需要注意的是，托法替尼的使用需要严格遵循医嘱，定期监测血液指标，以避免潜在的不良反应。

与传统药物治疗相比，靶向治疗具有明显的优势。传统药物如糖皮质激素和免疫抑制剂虽然在一定程度上有效，但副作用较大，长期使用可能导致感染、恶性肿瘤等严重并发症。而靶向药物通过精准作用于炎症反应的关键环节，不仅提高了治疗效果，还显著降低了副作用。

最近，清华大学深圳国际研究生院教授邢新会团队在溃疡性结肠炎治疗领域取得了重要突破。研究团队设计了一种核壳结构的纳米药物OPNs@LMWH，该药物能够特异性靶向结肠炎症部位，通过调控氧化还原稳态实现治疗目的。

实验结果显示，OPNs@LMWH具有更突出的免疫细胞摄取效率和更长的滞留时间，能够在结肠炎症病灶中实现2倍的富集效率提升。更重要的是，这种纳米药物能够显著降低巨噬细胞的胞内活性氧水平和促炎细胞因子分泌水平，抑制JAK-STAT3信号通路的激活，从而达到治疗效果。

这一研究成果为溃疡性结肠炎的治疗提供了新的思路，展示了靶向治疗的巨大潜力。随着研究的深入和技术的进步，未来可能会出现更多创新的靶向治疗方法，为患者带来更好的治疗选择。

新型靶向药物的出现，标志着溃疡性结肠炎治疗进入了一个新的时代。乌司奴单抗和托法替尼等药物的临床应用，不仅提高了治疗效果，还显著改善了患者的生活质量。随着科学研究的不断深入，我们有理由相信，未来的治疗方案将更加精准、安全和有效，为患者带来更多的希望和可能。