佛罗里达大学开发新型mRNA疫苗，胶质母细胞瘤治疗迎来重大突破

佛罗里达大学开发新型mRNA疫苗，胶质母细胞瘤治疗迎来重大突破

近期，佛罗里达大学研究人员在《Cell》杂志上发表了一项突破性研究，他们开发出一种新型mRNA癌症疫苗，为治疗最具侵袭性和致命性的脑肿瘤——胶质母细胞瘤带来了新的希望。

这种疫苗的核心创新在于其独特的递送系统。研究团队设计了一种“洋葱状”多层RNA脂质纳米颗粒聚集体，能够显著增强肿瘤mRNA抗原的装载能力。与传统的单层脂质纳米颗粒相比，这种多层结构可以更有效地保护mRNA免受降解，并在到达目标细胞后释放更多的抗原。

佛罗里达大学健康儿科肿瘤学家Elias Sayour博士解释说：“我们注射的不是单种颗粒，而是像洋葱一样包裹在一起的颗粒簇。这种设计能够以比单层颗粒更深刻的方式激活免疫系统。”

研究显示，这种疫苗能够在极短的时间内激发免疫系统的强烈反应。在实验中，研究人员观察到肿瘤微环境在48小时内从“冷”状态（免疫反应沉默）转变为“热”状态（免疫反应活跃）。

Sayour博士表示：“这种快速反应令人惊讶，它表明我们能够迅速激活免疫系统的早期部分来对抗癌症，这对于释放免疫反应的后期效应至关重要。”

在宠物狗实验中，10只患有自然发生脑肿瘤的宠物狗在接受疫苗治疗后，中位生存期显著延长至139天，而通常患有这种疾病的狗的中位生存期仅为30至60天。

基于这些令人鼓舞的结果，研究团队已获得FDA批准，开始在人体上进行临床试验。初步数据显示，4名成年患者的无病生存期均超过预期。

这种疫苗采用个性化治疗方案，从每位患者手术切除的肿瘤中提取mRNA，然后将其扩增并包裹在脂质纳米颗粒中。这种设计能够最大限度地利用患者独特的免疫系统，提高治疗效果。

佛罗里达大学临床与转化科学研究所主任Duane Mitchell博士指出：“这种个性化mRNA疫苗在小鼠、宠物狗和人类患者中都产生了类似且强烈的反应，这是一个非常重要的发现。它证明了这种新颖的递送方式能够产生显著而快速的免疫反应。”

目前，研究团队正在扩大I期临床试验规模，计划纳入多达24名成人和儿童患者。一旦确定最佳安全剂量，预计还将有25名儿童参加II期临床试验。

Sayour博士表示：“我们希望这种疫苗能够成为调节免疫系统的新平台技术，并与其他免疫疗法协同作用，为癌症治疗带来革命性的突破。”

尽管研究仍处于早期阶段，但这一突破无疑为胶质母细胞瘤患者带来了新的希望。随着临床试验的推进，这种创新的mRNA疫苗有望为更多癌症患者提供有效的治疗选择。