牛晓辉教授解读：地舒单抗开启骨巨细胞瘤精准治疗新纪元
牛晓辉教授解读：地舒单抗开启骨巨细胞瘤精准治疗新纪元
2019年，国家药品监督管理局批准了首个用于治疗骨巨细胞瘤的药物——地舒单抗注射液（安加维®）。这一突破性进展背后，凝聚着众多专家的心血，其中，北京积水潭医院骨肿瘤科主任牛晓辉教授及其团队作出了重要贡献。
破解骨巨细胞瘤治疗难题
骨巨细胞瘤是一种具有侵袭性的骨骼肿瘤，好发于20-40岁的青壮年人群，女性发病率略高。据统计，骨巨细胞瘤约占所有原发骨肿瘤的20%，远高于全球平均水平的4%-5%。尽管大多数骨巨细胞瘤为良性，但若不治疗，常会导致骨骼完全损坏，引起骨折、关节功能障碍甚至截肢。
传统的治疗方法主要包括手术和放疗。手术是主要治疗手段，但术后复发率高达15%-45%。放疗虽能控制肿瘤生长，但存在并发症风险及潜在的恶变可能。对于不可手术切除或手术可能导致严重功能障碍的患者，此前一直缺乏有效的治疗药物。
RANKL抑制机制：精准靶向治疗
地舒单抗是一种全人源化单克隆抗体，其作用机制独特且精准。它通过靶向RANKL（核因子-κB受体激活剂配体），抑制破骨细胞的形成和活性，从而达到治疗骨巨细胞瘤的效果。
骨巨细胞瘤由表达RANKL的基质细胞和表达RANK受体的破骨细胞样巨细胞组成。RANKL的过度表达是导致肿瘤生长和骨质破坏的关键因素。地舒单抗通过与RANKL结合，阻止其激活破骨细胞表面的RANK受体，进而抑制肿瘤生长和减少骨破坏。
临床研究：显著改善患者预后
地舒单抗的获批基于两项开放标签的临床试验。研究结果显示，在可手术切除的患者中，80%的患者在接受新辅助地舒单抗治疗后得到改善：44%的患者接受了对功能影响较小的手术，37%的患者避免了手术。在无法手术切除的患者中，地舒单抗带来了有效的长期疾病控制，5年无进展生存（PFS）率达到88%。
牛晓辉教授指出：“地舒单抗的出现为骨巨细胞瘤患者带来了新的希望。特别是对于那些不可手术或手术可能导致严重功能障碍的患者，地舒单抗不仅能够抑制肿瘤生长，减少骨破坏，还具有良好的耐受性，显著提高了患者的生活质量。”
首个骨靶向药物：开启精准治疗新纪元
地舒单抗是目前唯一获批的骨靶向药物，其独特之处在于真正明确了作用靶点。与传统的双膦酸盐类药物不同，地舒单抗通过特异性靶向RANKL，精准抑制破骨细胞的活化与成熟，从而减少骨吸收。这种精准治疗方式不仅提高了疗效，也降低了传统治疗带来的副作用。
作为首个获得中国监管部门批准的骨巨细胞瘤治疗药物，地舒单抗的获批具有里程碑意义。它不仅为骨巨细胞瘤患者提供了创新的治疗选择，也为未来更多骨病的精准治疗奠定了基础。
牛晓辉教授及其团队在地舒单抗的临床研究中发挥了重要作用，他们的工作为这一创新药物在中国的获批和应用提供了坚实的科学依据。随着研究的深入，地舒单抗在骨质疏松、多发性骨髓瘤等其他骨病领域的应用前景也值得期待。