干货！创新药临床试验的成功率！

干货！创新药临床试验的成功率！

引用

网易

1.

https://www.163.com/dy/article/J63L4JVF05566YK3.html

临床试验的成功概率对于临床研究人员和投资人在做出科学和投资决策时至关重要。尤其对于投资人，如果没有对成功率的准确估计，可能会误判管线的风险和价值，导致投资人和患者失去机会。本文通过多个历史统计研究，整理了不同治疗领域临床成功率的历史数据、不同药物形式的临床成功率，以及影响临床试验成功的关键因素，为相关从业者提供参考。

统计数据一

一项研究统计了2000年1月1日至2015年10月31日期间的21143种化合物的185994项临床试验。结果发现，一项药物（包括疫苗）从I期临床试验到被批准的成功率是13.8%，如果剔除肿瘤药，这个成功率可以增长到22.9%。

统计数据二

另外一项报告，研究了2011-2020年间的623个适应症的临床试验，分析发现，从I期临床到获批，成功率最高的领域是血液学领域为23.9%，而是肿瘤领域的整体成功率为5.3%。

同时这个报告还对新型的生物治疗药物的临床成功率进行了分析，结果发现：CAR-T在新型疗法成功率最高，在I期临床到获批的成功率为17.3%，其次是RNA干扰（RNAi）疗法，成功率为13.5%。其他类型药物如，单克隆抗体、抗体药物偶联物（ADCs）和基因疗法在I期到批准成功率也均超过10%。

统计数据三

另外一项研究，分析了在ClinicalTrials.gov注册的24695例成功和不成功的临床试验数据，对影响临床试验成功的因素进行了调研和分析。

最终的研究结果发现，申办方的临床试验经验和过往成功率是临床试验最终命运的决定性因素，这两个因素如果控制成功，可以对I-IV期临床试验的成功产生积极影响。

同样的Nature的一篇文章也对临床实验失败的因素进行了分析。研究人员对2013-2015年期间的174个失败的临床试验进行分析发现，大多数失败是由于候选药物缺乏疗效（52%）或安全性（24%），其次还包括战略（15%）、商业（6%）和运营（3%）等原因。当然，失败的概率也因治疗领域而有所差异，肿瘤（32%）和中枢神经系统疾病（17%）领域的失败率最高。