基因治疗新突破：癌症防治迎来曙光

基因治疗新突破：癌症防治迎来曙光

2024年上半年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了22款抗癌新药和新疗法，其中多款基于基因治疗技术，这标志着基因治疗在癌症防治领域取得了重大突破。基因治疗，这一前沿科技正在为癌症患者带来新的希望。

基因治疗是一种利用基因技术来治疗或预防疾病的医学方法。基因是我们身体的遗传物质，它们决定了我们的特征和功能。每个人的基因都有两个拷贝，一个来自父亲，一个来自母亲。如果一个基因发生了变异或缺陷，就可能导致一些疾病，比如遗传性疾病或癌症。基因治疗的目的就是通过替换、修复或调节异常的基因，来恢复正常的基因功能，从而治疗或预防疾病。

在众多基因治疗技术中，CAR-T细胞疗法是最具代表性的一种。清华大学博士何霆带领团队在这一领域取得了重要突破。他们开发的国内首个淋巴瘤基因治疗药物即将提交产品上市申请，有望打破国外垄断，实现国内技术突破。

CAR-T细胞疗法的主要原理是利用基因编辑技术改造人体自身的免疫细胞，使其能够识别和攻击癌细胞。具体来说，研发人员把患者自身的T细胞提取出来，经过基因编辑，让这些T细胞在细胞表面安装一种类似“钥匙”的特殊分子，这个分子就是CAR。当科研人员把CAR-T细胞回输到患者体内时，它们会拿着“钥匙”在体内四处游走，一旦接触到有特定“锁”的肿瘤细胞后，CAR-T细胞就会被激活，并对肿瘤细胞进行杀伤和清除。

何霆团队在创业过程中，面对技术、人才、资金等多重挑战，始终坚持“让癌症不再是绝症”的使命。经过近10年的努力，他们不仅攻克了关键技术，还建立了完整的研发平台和商业化布局。目前，他们的核心团队已从最初的三人扩大到300余人，成为国内CAR-T领域最大的研发团队之一。

除了CAR-T细胞疗法，CRISPR基因编辑技术在癌症治疗中也展现出巨大潜力。CRISPR技术能够精确地定位和编辑基因，为癌症治疗提供了新的可能性。例如，Beam Therapeutics公司正在研究通过CRISPR技术来编辑SCD患者的基因，以达到治疗目的。这种技术不仅能够提高治疗效果，还能降低传统化疗带来的副作用。

在具体应用方面，FDA批准的22款新药和新疗法中，有多款基于基因治疗技术。例如，Pembrolizumab联合放化疗用于治疗宫颈癌，Adstiladrin用于治疗膀胱癌，Erdafitinib用于治疗尿路上皮癌，NALIRIFOX化疗方案用于治疗胰腺癌，Tepotinib用于治疗非小细胞肺癌，lifileucel用于治疗黑色素瘤，爱万妥单抗用于治疗非小细胞肺癌，纳武单抗联合化疗用于治疗尿路上皮癌，Elahere用于治疗卵巢癌等。

这些新药和新疗法的获批，不仅为癌症患者提供了更多治疗选择，也展示了基因治疗在癌症防治领域的巨大潜力。然而，基因治疗仍面临一些挑战，如技术安全性、治疗效果的持久性以及高昂的成本等。未来，科学家们需要不断优化技术，提高治疗效果和安全性，同时降低成本，以实现基因治疗的广泛应用。

尽管存在挑战，基因治疗作为癌症治疗的新兴领域，已经展现出令人鼓舞的前景。随着技术的不断进步和临床试验的深入，我们有理由相信，基因治疗将在未来为癌症患者带来更多希望和可能。