程新研究组：手术治愈糖尿病新希望！
程新研究组：手术治愈糖尿病新希望！
2024年4月30日，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心程新研究组联合海军军医大学上海长征医院殷浩团队，在国际学术期刊《Cell Discovery》发表了一项具有里程碑意义的研究成果。该研究首次在人体内证实，通过干细胞来源的再生胰岛组织移植，可以实现对胰岛功能严重受损的2型糖尿病患者的长期功能性治愈。
研究创新：从血液到胰岛的再生之旅
研究团队采用了一种创新性的技术路线。首先，他们从患者自体血液中提取PBMC（外周血单个核细胞），通过重编程技术将其转化为iPSC（诱导多能干细胞）。随后，利用程新团队独创的技术体系，将iPSC进一步分化为具有内胚层特异性的干细胞——EnSC（内胚层干细胞）。这种EnSC具有定向分化为胰腺、肝脏等内胚层组织的潜能，同时避免了多能干细胞分化过程中可能产生的成瘤风险。
在GMP（良好生产规范）条件下，研究团队以EnSC为种子细胞，经过两个关键中间步骤，成功制备出与成体胰岛在形态、内分泌细胞组成及比例、纯度、基因表达、体内外功能等方面高度相似的再生胰岛组织——E-islet。
微创移植：安全有效的治疗新选择
2021年7月19日，研究团队通过皮肝门静脉介入输注的方式，将120万胰岛当量（IEQ）的自体E-islets移植到患者肝脏内。这种微创手术方式不仅减少了手术创伤，还避免了传统胰岛移植中供体短缺的问题。
显著疗效：实现功能性治愈
术后随访数据显示，患者血糖控制情况持续改善。24小时血糖实时监控显示，血糖在正常范围（3.9~7.8 mM）的时间比例（TITR）从术前的57%提升至32周后的99%以上。严重高血糖和低血糖事件在术后两周内完全消失，餐前餐后血糖变异度从术前的5.50 mM降至32周的1.60 mM。糖化血红蛋白水平也从术前的6.6%降至第113周的4.6%。
更令人振奋的是，患者在术后第11周开始完全脱离外源胰岛素，其他降糖药物（拜糖平、二甲双胍）也在术后逐步减量，并在第48周和56周实现完全停药。空腹C肽水平较术前增加2倍，餐后胰岛素及C肽分泌显著增加，提示胰岛功能得到有效恢复。
未来展望：从个体化治疗到通用型疗法
研究团队表示，下一步将聚焦干细胞来源的再生胰岛组织的相关研究，开发无需免疫抑制的“通用型”再生胰岛组织，进一步扩大适应症范围，为更多糖尿病患者带来治愈希望。
这一突破性研究不仅为糖尿病治疗提供了新的选择，更为再生医学领域开辟了新的研究方向。通过自体细胞重编程和定向分化技术，有望解决器官移植中供体短缺的难题，为多种重大疾病提供新的治疗方案。